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Dec 03, 2018

Media Coverage: Prof. Danny Chan and Prof. Kathryn Cheah at the interview in TVB news

Prof. Danny Chan and Prof. Kathryn Cheah were invited to talk about the potential therapeutic strategy to prevent dwarfism caused by excessive cellular stress in TVB news health programme 《醫療室》broadcasts on December 3, 2018.

 

(in Chinese only)

醫療︰港大成功研究抑制細胞變異 冀研發侏儒症藥物 2018-12-03 23:25

 

侏儒症患者骨骼發育異常,除了長得矮小,關節亦較易疼痛和退化。港大的研究發現,有化學物可以成功抑制一種引致侏儒症的細胞變異,有望在將來研發醫治侏儒症的藥物。

四歲的樂樂和姊姊是異卵雙胞胎。父母在她們在一歲半開始長高時,發現樂樂比姊姊矮一截,「O型腳」亦越來越明顯,經基因檢測後證實樂樂患侏儒症。

樂樂父親張先生表示:「擔心她成長有越多的困難,始終侏儒症患者外型和普通人很大分別,擔心她求學被歧視;二來,關節又可能越發退化。」

醫學界已知的侏儒症有二百多種,包括樂樂屬於的MCDS侏儒症。

港大醫學院生物醫學學院教授陳振勝指:「骨骼會不太直,有少許彎曲。行動不便就是最大問題;第二是痛,很多早期治療是建議患者不要走路,暫時沒有藥物改善這個症狀。」

港大近年研究治療MCDS侏儒症的方法,他們以老鼠進行實驗。在患這種病的老鼠的軟骨細胞中,發現到兩種蛋白質因子過度活躍,導致骨骼發育變異。研究人員嘗試在老鼠身上注射一種化學物,抑制這兩種蛋白質因子。一個月後,這些老鼠的骨骼畸形均得到矯正,恢復至正常骨骼九成半的水平。

港大醫學院生物醫學學院講座教授謝賞恩稱:「正常老鼠的骨是直的。這是患有MCDS的老鼠,你會見到是彎曲的。然後注射藥物後,便恢復了。」

港大下一步將研製藥物進行臨床試驗。

預計何時可研製出藥物?

估計仍需要十年或以上。最大困難是由於實驗中的化學物在生理鹽水中可溶性不高,影響藥物濃度,未必在人體身上有效。研究團隊下一步可能會在已有藥物中找合適的成分研製藥物。

今次研究對其他疾病有沒有幫助?

港大相信,今次的研究會有廣泛應用,包括對糖尿病、器官纖維化,甚至部分癌症研究都有幫助,因為這些疾病都是由於類似的細胞異常情況引起。